Un farmaco prodotto a partire dalle cellule del paziente attraverso un processo molto articolato, che prevede tre fasi: il prelievo dei linfociti tramite aferesi, la loro modifica con la ingegnerizzazione, e una re-infusione per via endovenosa. Il trattamento che lo sfrutta si chiama Car-T e ha riacceso la speranza per la cura dei tumori ematologici.
La conferma arriva dalla Toscana, dove un bambino di dieci anni, affetto da una leucemia resistente a ogni tipo di terapia, è stato trattato con il Car-T a metà dello scorso maggio: a distanza di poco più di un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate, i primi esami di controllo hanno rivelato che la cura ha effettivamente azzerato la presenza di cellule malate nel midollo del piccolo paziente. Ed è la prima volta che questo accade da quando il bambino ha iniziato la sua lunga battaglia contro la leucemia. È ancora presto per dire se la malattia si ripresenterà in futuro: determinanti saranno i prossimi mesi. Ma questo primo risultato, anche se parziale, riaccende la speranza degli oncoematologi del pediatrico fiorentino.
Sono soltanto tre al momento in Italia i centri pediatrici che hanno attivato questa terapia d’avanguardia: il Centro di eccellenza di Oncoematologia pediatrica Meyer, il Bambino Gesù di Roma e il San Gerardo di Monza. Per la Toscana, si tratta del primo caso in cui un bambino riceve questa terapia.
Circa un anno e mezzo fa l’Aifa, l’Agenzia italiana del farmaco, ha dato il via libera alla rimborsabilità di questa terapia da parte del Servizio Sanitario Nazionale e la Regione Toscana, con un’apposita delibera del 25 marzo 2019, ha indicato gli ospedali autorizzati a erogarlo. La Car-T è infatti una terapia molto costosa che comporta una spesa di 320 mila euro a trattamento: il costo medio viene quasi dimezzato dall’accordo negoziale stipulato tra Aifa e l’azienda produttrice.
Le Car-t (Chimeric Antigens Receptor Cells-T) sono una terapia innovativa in campo oncoematologico e vengono utilizzate per trattare quei tumori del sangue, come linfomi e leucemie, che non rispondono ai medicinali tradizionali o al trapianto.
La terapia è basata sull’azione dei linfociti T, quella popolazione di globuli bianchi che è coinvolta nel complesso sistema del sistema immunitario e che, nel caso dei tumori del sangue, non riescono a svolgere la loro funzione.
Ma non tutti i pazienti possono essere sottoposti a questo trattamento, altamente specializzato e personalizzato: esistono precise indicazioni cliniche che indicano quando questo può essere effettuato.
Ciononostante però, le evidenze lasciano ben sperare. Un passo in avanti che potrebbe avere ricadute positive sulla vita di tanti piccoli pazienti e delle loro famiglie.
Fonte: www.insalutenews.it