C’è un nuovo composto chimico che potrà diventare un farmaco utile per il trattamento dei sintomi caratteristici di alcune condizioni neurologiche, come la sindrome di Down e l’autismo.
La scoperta è firmata dai ricercatori dell’Istituto Italiano di Tecnologia-IIT, che si sono concentrati sull’effetto del nuovo composto chimico sulla proteina NKCC1, recentemente considerata da vari gruppi di ricerca nello sviluppo di farmaci per il trattamento dei disturbi cerebrali.
Lo studio è basato su sperimentazioni precliniche e si è dimostrato efficace nel migliorare le difficoltà cognitive e di interazione sociale, nonché i comportamenti ripetitivi, tipici di tali disturbi neurologici. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica Chem.
La scoperta è il risultato del lavoro congiunto di due team di ricerca italiani guidati da Laura Cancedda e Marco De Vivo, presso l’Istituto Italiano di Tecnologia di Genova. I due gruppi hanno lavorato su aspetti complementari della ricerca: il gruppo di De Vivo ha progettato al computer le nuove molecole e le ha realizzate, mentre quello di Cancedda si è concentrato su diversi test biologici di queste molecole. Il risultato finale è un composto chimico molto promettente, che nell’industria farmaceutica viene indicato come “candidato farmaco” data la sua potenzialità di diventare un farmaco per uso clinico nei prossimi anni.
In particolare, i ricercatori si sono concentrati sull’effetto del nuovo composto chimico sulla proteina NKCC1, che agisce da trasportatore di ioni di cloro (e altre sostanze) all’interno del cervello, regolando la corretta concentrazione di tali ioni che è cruciale per la funzione cerebrale. In diversi condizioni cerebrali come la sindrome di Down, l’autismo e l’epilessia, la concentrazione di tali ioni nel cervello è alterata a causa della funzione anomala di NKCC1.
I nuovi composti oggetto della ricerca possono bloccare NKCC1 in modo potente e selettivo, senza effetti collaterali indesiderati.
«Il nostro candidato farmaco potrebbe iniziare i test clinici negli ospedali in meno di due anni a partire da oggi. Ma quest’ulteriore passaggio per trasformare questo composto in un farmaco approvato, prevede ancora tanto lavoro e la necessità di fondi aggiuntivi. Per questo motivo stiamo pianificando di lanciare una nuova start-up dedicata al progetto. Sarebbe meraviglioso potere vedere la nostra scoperta influenzare la vita di coloro che ne hanno bisogno», ha commentato Marco De Vivo.
Il candidato farmaco dovrà essere sottoposto a studi preclinici avanzati, in modo da procedere con studi clinici e arrivare al farmaco finale. Gli ulteriori studi consentiranno di definire il profilo di sicurezza generale della molecola e altri parametri chiave, come la farmacocinetica, la formulazione e il dosaggio, necessari per soddisfare i requisiti normativi per accedere agli studi clinici.
Fonte: www.insalutenews.it/